«Финансирование лечения болезни Дюшенна в Грузии – это вопрос приоритетов». Мнение
Бывший министр здравоохранения Грузии Андрия Урушадзе высказался на тему лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна.
По его словам, в Грузии насчитываются примерно 60–80 человек с этим диагнозом, а бюджетные расчеты на их лечение составляют около 30–35 миллионов лари [$11–13 млн] в год. Если же государству удастся добиться осуществления региональных закупок, эти расходы могут еще больше сократиться.
Уже несколько месяцев родители детей с мышечной дистрофией Дюшенна в Грузии проводят акции протеста у канцелярии правительства с требованием предоставить им необходимые лекарства.
Болезнь Дюшенна (DMD) — это редкое генетическое заболевание, которое проявляется атрофией (истощением) и слабостью мышц. По данным организации «Вместе против мышечной дистрофии Дюшенна», в Грузии зарегистрировано около 100 детей с этим диагнозом. Из-за отсутствия надлежащих медикаментов и лечения в стране ежегодно от этого заболевания умирают 1-3 ребенка.
Андриа Урушадзе: «Трудно оставаться равнодушным к семьям, которые требуют финансирования лекарств для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Какой ответ должно дать Министерство здравоохранения? На мой взгляд, лечение этих детей для Грузии — вопрос не финансов, а приоритетов. Затратив чуть более 1% бюджета, государство может сохранить жизнь десяткам детей и уберечь их от тяжелой инвалидности. Основанием для этого утверждения служит информация, которая мне доступна и которой я поделюсь с вами.
Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) — это тяжелое генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующее истощение мышц. Болезнь проявляется в основном у мальчиков. Из-за нехватки белка «дистрофина» мышцы постепенно теряют свою функцию, что в конечном итоге приводит к потере способности передвигаться, а также к дыхательной или сердечной недостаточности. В Грузии с этим диагнозом живут примерно 60–80 человек.
Расчеты о том, что лекарство необходимо примерно 60–80 пациентам, опираются на три основных источника:
- Синдром Дюшенна — редкое заболевание, однако частота его распространения в мире довольно стабильна. Статистически это заболевание встречается у одного из 3500 – 5000 живорожденных мальчиков. В Грузии средний показатель рождаемости мальчиков в последние годы составляет около 20 000 в год. Если взять этот коэффициент распространенности и умножить его на возрастную группу потенциальных пациентов (от 0 до 20 лет), математически в Грузии с большой вероятностью должно фиксироваться от 60 до 80 пациентов.
- В Грузии действует организация пациентов («Фонд Дюшенна»), которая ведет внутренний реестр. В этой организации объединены родители, чьи дети уже имеют подтвержденный диагноз. На данный момент число зарегистрированных в их базах пациентов находится именно в этом диапазоне.
- Министерство здравоохранения и социальной защиты Грузии владеет данными о пациентах, пользующихся государственной программой управления редкими заболеваниями. Часть пациентов включена в государственные подпрограммы реабилитации или вспомогательной помощи. Эти данные также указывают на такое количество пациентов.
Почему эти цифры важны? Знание точного числа пациентов позволяет государству планировать бюджет. 80 пациентов — это тот «верхний предел», по которому производится расчет максимальных затрат, чтобы ни один ребенок не остался без лечения (для более точного ответа на этот вопрос министерство должно иметь единый электронный реестр таких пациентов).
Что касается лечения, регуляторы США (FDA) и Европы (EMA) в последнее время приняли несколько революционных решений:
- Givinostat / Duvyzat: Новый препарат, который Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило в марте 2024 года, а Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) выдало авторизацию в июне 2025 года. Это первый нестероидный препарат, предназначенный для пациентов со всеми типами мутаций в возрасте от 6 лет.
- Vamorolone / Agamree: Был одобрен в США в октябре 2023 года, а в Европе — в конце того же года. Это новейшая альтернатива стероидам, которая максимально снижает такие тяжелые побочные эффекты, как задержка роста и ослабление костей.
- Elevidys / генная терапия: Получил одобрение в США в 2023–2024 годах. Это разовая инъекция, которая доставляет в организм ген для поддержания функционирования мышц (финансируется только в США).
Среди европейских стран решение о финансировании лечения с Givinostat уже приняли Италия, Испания и Шотландия; процесс рассмотрения идет в Великобритании, Ирландии и Германии. Например, Польша является частью соглашения о дистрибуции Гивиностата в Центральной и Восточной Европе, так же как Румыния, Чешская Республика, Венгрия, Болгария, Словакия, страны Балтии, Хорватия и Словения. Это соглашение является основой для будущей доступности и закупок по цене ниже заявленной, но само по себе еще не означает автоматического финансирования.
Что касается Vamorolone, то в большинстве стран он либо уже финансируется (Германия, Австрия, Великобритания), либо это находится на финальной стадии рассмотрения. Во многих странах до введения всеобщего финансирования используют модель индивидуального финансирования для конкретного пациента. Примечательно, что европейские страны используют различные стратегии для обеспечения доступности медикаментов. Например, Италия известна во всем мире моделью «оплаты за результат» — государство платит производителю только в том случае, если лекарство эффективно работает для конкретного пациента.
Бюджетные расчеты для Грузии: Лечение 80 пациентов в Грузии составляет около 30–35 миллионов лари [$11–13 млн] в год. Эта цифра не просто теоретическое допущение; точный расчет должен учитывать средний вес пациентов и дозировку (примерно 75–80 флаконов в год на одного пациента).
Однако важно понимать, что государство, как правило, не платит официально заявленную цену за лекарство, и в расчетах реально учитывать скидку (около 35–40%), которую производители устанавливают для стран вроде Грузии. При таких расчетах годовые затраты на одного пациента снижаются в среднем до 420 000 лари [$155 000], что в случае 80 пациентов равняется 33,6 миллионам лари [$12,4 млн].
Влияние на бюджет:
- В бюджете медицинских программ (2,22 млрд лари / $820 млн): эта сумма составляет всего 1,58% бюджета.
- Относительно общих расходов страны: доля составляет около 0,11%.
Медицинский бюджет здравоохранения в Грузии в 2026 году увеличился на 200 миллионов лари [$74 млн]. Всего 17,5% от этого прироста достаточно для полного обеспечения лечением всех пациентов с болезнью Дюшенна. Эти расходы могут еще больше сократиться, если мы сможем добиться осуществления региональных закупок. Объединение с соседними странами и закупка единым объемом вынудит производителя еще больше снизить цену. Также внедрение модели «оплаты за результат» застрахует государство от неэффективных трат.
Все это требует сотрудничества, информирования общества и, что самое главное, уважения и поддержки тех семей, для которых решение этой проблемы жизненно необходимо.
Новости в Грузии
